- TERAPIA GENICA APPROVATA NEGLI USA

pubblico questo articolo comparso oggi sul Corriere della Sera non perche’ ci interessi direttamente, visto che riguarda la cura del linfona, ma perche’ fa da apripista a quella che sara’ sicuramente la nuova frontiera delle terapie oncologiche.

In realta’ giorni fa anche la Novartis aveva ufficializzato il costo della sua terapia sui linfociti T (http://www.onclive.com/web-exclusives/novartis-sets-a-price-of-475000-for-car-tcell-therapy)

La Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato una nuova classe di terapia genetica per trasformare le cellule del sistema immunitario (linfociti) del paziente in spietati killer del cancro. La terapia, chiamata «Yescarta» e prodotta dalla Kite Pharma è stata autorizzata dall’Fda(corrispettivo della nostra Agenzia Italiana del Farmaco) per gli adulti affetti da linfoma non-Hodgkin (il più diffuso tumore del sangue) che sono stati già sottoposti ad almeno due trattamenti chemioterapici senza alcun beneficio. Secondo i ricercatori il trattamento genetico trasforma le cellule del paziente in «un farmaco vivente» che attacca le cellule cancerogene. Si tratta di un nuovo sviluppo della promettente ricerca nel settore dell’immunoterapia, che usa farmaci o modifiche genetiche per rafforzare il sistema immunitario e potenziarlo nel reagire contro il cancro.

CAR- T therapy: una sorta di auto-trapianto potenziato

La CAR-T therapy, come viene chiamato questo filone di immunoterapia, è stata al centro dell’attenzione della comunità scientifica anche lo scorso dicembre 2016 a San Diego, in California, durante il congresso annuale della Società Americana di Ematologia (Ash) , tra i più importanti appuntamenti mondiali. «È una sorta di «auto-trapianto manipolato», che finora si è dimostrato efficace soprattutto nei bambini – spiega Fabrizio Pane, presidente della Società Italiana di Ematologia -. Può durare per sempre, portando il paziente a una guarigione completa, ma anche essere letale perché non si tratta di somministrare semplicemente un farmaco bensì di una procedura assai complessa che va fatta solo in centri altamente specializzati». Di cosa si tratta nello specifico? «Il termine T-CAR nasce dai linfociti T – chiarisce Pane -, principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore, e dall’inglese chimeric antigen receptor, ovvero recettore antigene-specifico chimerico. Con un semplice prelievo di sangue si prendono dal malato i linfociti T, che vengono poi maneggiati in laboratorio per equipaggiarli con potenti “munizioni” che potenziano il sistema immunitario. Con tecniche di ingegneria genetica, ai linfociti T si lega un vittore virale che è in grado di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose. E poi vengono re-infusi nel paziente».

Dare una speranza a chi non ha più cure disponibili

Finora questa strategia ha dato esiti molto incoraggianti contro linfomi aggressivi e indolenti e anche su diverse forme di leucemia e mieloma, in adulti e bambini. «La prudenza è d’obbligo – sottolinea Paolo Corradini, direttore del Dipartimento di Oncologia ed Onco-ematologia dell’Università degli Studi di Milano -, perché per ora si è sempre trattato di sperimentazioni su piccoli numeri di pazienti che richiedono conferme, ma gli esiti sono davvero promettenti. Soprattutto perché si parla di offrire una possibilità di cura a chi ha già tentato tutto quello finora disponibile, senza successo».

Può portare a guarigione, ma anche essere letale

Sebbene la cura si sia dimostrata straordinariamente efficace, dalle sperimentazioni è emerso che possono insorgere effetti collaterali anche molto gravi che hanno anche portato al decesso di alcuni malati: «La grande potenza e velocità di azione dei linfociti T re-infusi può creare violente reazioni nell’organismo dei pazienti – illustra Corradini, che è anche direttore del Dipartimento di Ematologia e Onco-ematologia pediatrica dell’Istituto Nazionale Tumori di Milano -, che possono essere gestite, purché si abbiano medici con specifiche approfondite competenze. Ecco perché servono centri di grande esperienza». Sono circa 10.200 i nuovi casi di linfoma non Hodgkin diagnosticati ogni anno in Italia, che rappresentano un gruppo molto eterogeneo, si distinguono in forme aggressive e forme indolenti, e hanno modalità di presentazione, decorso e prognosi assai diverse tra loro. «In media, circa il 60 per cento dei pazienti è vivo a cinque anni dalla diagnosi – conclude Pane – ma l’immunoterapia, con le cosiddette CAR-T cells, apre nuove prospettive proprio per i malati più sfortunati quelli ai quali restano pochi mesi di vita».

admin | 10.19.17 | Senza categoria, , , , , , , | No Comments |

- I linfociti T rafforzati contro il tumore ovarico

Roma, 11 ago. (Adnkronos) – Vent’anni di lavoro per arrivare a una terapia genica contro la leucemia e ora i primi, insperati successi. Sono stati definiti “di gran lunga superiori al previsto” i risultati ottenuti da un gruppo di scienziati americani dell’Università della Pennsylvania su tre malati di leucemia linfocitica cronica in fase avanzata. Pazienti molto gravi, per i quali non restava altra speranza se non un trapianto di midollo osseo con un rischio di mortalità superiore al 20% e probabilità di successo inferiori al 50%. Ma i medici hanno tentato un’altra strada: l’utilizzo di linfociti T prelevati dai malati e modificati geneticamente in modo da ottenere dei ’serial killer ogm’ armati contro le cellule tumorali. La risposta è arrivata entro tre settimane dal trattamento. Due dei pazienti sono in remissione da un anno. E nel terzo sembra non esserci più evidenza di malattia. Si tratta di risultati ancora preliminari; la sperimentazione deve continuare e ampliarsi, precisano gli autori, ma lo studio pilota autorizza a sperare. I dati del mini-trial, finanziato dall’Alleanza per la terapia genica del cancro, sono pubblicati sul ‘New England Journal of Medicine’ e su ‘Science Translational Medicine’. I risultati dimostrano per la prima volta che la via della terapia genica contro la leucemia è percorribile. I ricercatori dell’Abramson Cancer Center e della Perelman School of Medicine dell’università della Pennsylvania hanno utilizzato cellule T prelevate dal sistema immunitario dei pazienti. Prima di essere reinfusi nei ‘proprietari’, questi linfociti sono stati riprogrammati attraverso un vettore virale, in modo da produrre una proteina (recettore Car) che aggancia una particolare struttura presente sulle cellule malate (antigene CD19). Un classico incastro del tipo ‘chiave-serratura’, che ha permesso ai ‘killer ogm’ di agguantare le cellule leucemiche e di annientarle. Ora gli scienziati sperano di poter applicare lo stesso approccio anche in bambini leucemici in cui le cure tradizionali hanno fallito, e contro altri tumori fra cui linfoma non-Hodgkin, leucemia linfocitica acuta, mesotelioma e carcinomi di ovaio e pancreas.

admin | 08.21.11 | Senza categoria, , , , , | 4 Comments |

- Il San Raffaele contro il carcinoma ovarico

E’ attualmente in corso presso l’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele un’innovativa ricerca, per ora in fase pre-clinica, contro i tumori femminili e in particolare contro il carcinoma ovarico.
L’obiettivo della sperimentazione è attivare il sistema immunitario della paziente affetta dal tumore perché attacchi il carcinoma.
I ricercatori del San Raffaele, infatti, stanno cercando di stimolare particolari cellule dell’organismo, i linfociti T, per scatenare una sorta di “rigetto” del carcinoma, attaccandolo come si trattasse di un organo proveniente da un donatore non compatibile.

L’approccio studiato al San Raffaele rappresenta una strategia innovativa che rientra nell’ambito degli studi basati sull’immunoterapia del cancro, un metodo terapeutico per la cura dei tumori che potrebbe permettere, rispetto alle terapie attuali, di uccidere le cellule tumorali in maniera più mirata, con effetti meno tossici per l’organismo e più efficaci.

Attualmente al San Raffaele sono in corso, oltre a questa ricerca, quattro protocolli clinici di immunoterapia dei tumori, tutti svolti presso il Programma di Immunoterapia del cancro e terapia genica.

admin | 04.23.10 | Senza categoria, , , , , , , | No Comments |